Therapien
Symptomatische
Therapie
Für die meisten Formen der Mukopolysaccharidosen erfolgt die Therapie
bislang nur symptomatisch. Hierfür ist eine Zusammenarbeit der medizinischen
Fachrichtungen Orthopädie, Kardiologie, Pädiatrie, Anästhesie,
Neurochirurgie, Ophthalmologie, Radiologie und nicht zuletzt der Inneren
Medizin und Allgemeinmedizin erforderlich. Außerdem ist die Hilfe
von Physiotherapeuten, Logopäden, Pädaudiologen und Psychologen
bei der Behandlung dieser Patienten unerlässlich.
Kausale
Therapiemöglichkeiten
In den letzten Jahren hat die Forschung erhebliche Fortschritte auf dem
Gebiet der Therapie von Mukopolysaccharidosen gemacht. Es stehen mittlerweile
eine Reihe von therapeutischen Möglichkeiten zur Verfügung. All
diese Therapieansätze haben zum Ziel, das defiziente Enzym zu ersetzen.
Die Palette der derzeit vorhandenen oder in der Entwicklung befindlichen
Therapien umfasst die Enzymersatztherapie, die Transplantation
von hämotopoetischen Stammzellen und die Gentherapie.