BioMarin startet Phase 1/2 der Klinischen VersucheGALNS zur Behandlung von MPS Typ IVA , Morquio Syndrom
BioMarin startet Phase 1 / 2 der Klinischen Versuche mit N-6- Sulfatase
acetylgalactosamine (GALNS), zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IVA
(kurz MPS IVA), Morquio Syndrom.
Man erwartet, dass die ersten Ergebnisse in der ersten Hälfte des Jahres
2010 berichtet werden können.
"Wir planen, unsere klinischen, Herstellung und regulatorische Know-how, um eine neue therapeutische Option, um der hohen Anzahl von unbehandelten Morquio Patienten auf der ganzen Welt", sagte Henry Fuchs, MD, Chief Medical Officer von BioMarin. "GALNS hat sich gezeigt, bei Mäusen zu erreichen wichtige Gewebe, einschließlich Knorpel-und verschiedenen Zonen des Knochens, wie Knochenmark, verkalkten Knochen und vor allem das Wachstum Platte. Unsere Versuche haben auch gezeigt, dass GALNS wird bis in die menschliche Morquio Chondrozyten in-vitro-und erreicht, um die Lysosom keratan sulfate. "
Chris Hendriksz, MD, Consultant bei Stoffwechselerkrankungen, Birmingham Children's Hospital, fügte hinzu: "Dies ist eine sehr aufregende Ankündigung für unsere Patienten, die seit allzu langer Zeit für eine mögliche Therapie. Hoffnung auf therapeutische ist jetzt in Reichweite für diese Patienten, und Birmingham Children's Hospital ist eine große Ehre, an dieser spannenden Entwicklung. "
Die Phase 1 / 2-Studie ist als Open-Label-, innerhalb der Patientendosis Eskalation Studie in etwa 20 Patienten, gefolgt von einer Behandlung Fortsetzung Phase. Alle Patienten erfasst werden in der Studie sind bereits identifiziert worden. Während die Dosis Eskalation Phase der Studie, Themen erhalten wöchentliche intravenöse Infusionen von BMN-110 in drei aufeinander folgenden 12-wöchigen Abständen Dosierung. Die Ziele der Phase 1 / 2-Studie werden zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und zur Ermittlung der optimalen Dosis von GALNS für künftige Studien.
BioMarin entwickelt und fertigt zwei FDA-zugelassenen Enzymersatztherapie Therapien, eine für die Behandlung von MPS I und eine für die Behandlung von MPS VI. Naglazyme (R) (galsulfase) für MPS VI ist vollständig entwickelt und vermarktet von BioMarin. Aldurazyme (R) (laronidase) für MPS I wird durch BioMarin und vermarktet von Genzyme Corporation.
Über MPS IVA
IVA Mukopolysaccharidose (MPS IVA, auch bekannt als A Morquio-Syndrom) ist eine Störung, die durch mangelhafte Aktivität der N-acetylgalactosamine 6-Sulfatase (GALNS) verursacht übermäßige lysosomalen Speicherung von keratan sulfate (KS). Dieser übermäßige Lagerung verursacht eine systemische Skelett-Dysplasie, Minderwuchs, Anomalien und die gemeinsame, die die Mobilität und Ausdauer. Fehlbildung des Brustkorbes sowie Funktionsstörungen Makrophagen in der Lunge wahrscheinlich beeinträchtigt respiratorische Funktion und trägt zur sinopulmonary Infektionen. Odontoid Dysplasie und ligamentous Nachlässigkeit kann Gebärmutterhalskrebs verursachen häufig Rückenmark Instabilität und möglicherweise Rückenmark Kompression. Andere mögliche Symptome sind wiederkehrende Infektionen, Hörverlust, Hornhauttrübung, und Herz Herzklappenerkrankung. Erste Symptome werden oft auch in den ersten fünf Jahren des Lebens. Je nach Schwere der Erkrankung, Alter der Diagnose wird variieren. Viele Patienten werden in ihrem Rollstuhl abhängig zweiten Jahrzehnt des Lebens und der zahlreichen Operationen unterziehen, um lebensbedrohliche Zustände, die durch die zugrunde liegenden Enzym-Mangel.
Die Inzidenz-Schätzungen für MPS IVA sind sehr unterschiedlich, zwischen einem in 200.000 Lebendgeburten in einem 300.000 Lebendgeburten. Rund 400 Patienten auf der ganzen Welt wurden identifiziert und verfolgt im Rahmen der Internationalen Morquio-Organisation (IMO) durchgeführt. Es gibt bereits mehr MPS IVA Patienten, die durch die Registrierung als diese gibt es MPS VI Patienten, die mit Naglazyme weltweit. Auf der Grundlage der Anzahl der erkannten Patienten auf dem neuesten Stand, die Prävalenz der Patienten mit MPS IVA scheint ähnlich wie mit MPS I
Über BioMarin
BioMarin entwickelt und vermarktet innovative Biopharmazeutika für schwere Krankheiten und medizinische Bedingungen. Das Unternehmen Das Produktportfolio besteht aus drei zugelassenen Produkte und mehrere klinische und präklinische Produktkandidaten. Zugelassene Produkte sind Naglazyme (R) (galsulfase) für Mukopolysaccharidose VI (MPS VI), ein Produkt vollständig entwickelt und vermarktet von BioMarin; Aldurazyme (R) (laronidase) für Mukopolysaccharidose I (MPS I), ein Produkt, das entwickelt wurde durch eine 50 / 50 Joint Venture mit der Genzyme Corporation und Kuvan (R) (sapropterin dihydrochlorid) Tabletten, ein Produkt für die Behandlung von Phenylketonurie (PKU), entwickelt in Partnerschaft mit Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland. Andere Produkt-Kandidaten PEG-PAL (pegyliertes rekombinantes Phenylalanin Ammoniak lyase), die sich derzeit in Phase 1 der klinischen Entwicklung zur Behandlung von PKU. Für weitere Informationen, besuchen Sie bitte www.BMRN.com. Informationen zu BioMarin die Website ist nicht durch Verweis in dieser Pressemitteilung.
Forward-Looking Statement
Diese Pressemitteilung enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen über die Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc., einschließlich, ohne Beschränkung, Aussagen über die Entwicklung des Programms für MPS IVA und insbesondere den Zeitplan und die Durchführung von klinischen Studien im Zusammenhang damit, und die Erwartungen bezüglich Anmeldungen mit Regulierungsagenturen. Diese vorausschauenden Aussagen sind Prognosen und unterliegen Risiken und Unsicherheiten, so dass die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen Aussagen. Diese Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem: die Ergebnisse der aktuellen und geplanten präklinischen Studien im Zusammenhang mit der Enzymersatztherapie für MPS IVA; den Inhalt und den Zeitpunkt der Entscheidung der US-amerikanischen Food and Drug Administration, EMEA und anderen Zulassungsbehörden, insbesondere im Hinblick auf die Enzymersatztherapie für MPS IVA, und diese Faktoren in BioMarin die Anmeldungen bei der Securities and Exchange Commission, einschließlich, ohne Einschränkung, die Faktoren, die unter der Überschrift "Risk Factors" in BioMarin's 2008 Annual Report on Form 10-K . Aktionäre sind aufgefordert nicht zu unzumutbaren Rückgriff auf die Zukunft gerichtete Aussagen, die nur für das Datum dieses. BioMarin ist nicht verpflichtet und lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung zur Aktualisierung oder Änderung zukunftsgerichteten Aussage, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig.
BioMarin (R), Naglazyme (R) und Kuvan (R) sind eingetragene Warenzeichen von BioMarin Pharmaceutical Inc.
Aldurazyme (R) ist ein eingetragenes Markenzeichen von BioMarin / Genzyme LLC.
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Investoren Presse
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BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 506-6570 (415) 506-6594
SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.
http://www.bmrn.com
Übersetzung: Freddy Wiesbauer, Lysosuisse
