10. Internationales MPS Symposium mit Blick auf den Schwerpunkt MPS III
Von Svetlana und Ulrich Lichtenberg
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Lernen Leben Heilen
– unter diesem Motto fand vom 26. 29. Juni 2008 in Vancouver, Kanada,
das 10. Internationale MPS Symposium statt.
Von den 45 wissenschaftlichen Beiträgen haben wir uns einige mit dem
Schwerpunkt MPS III angehört. Folgend finden Sie eine Zusammenfassung.
Bekanntlich ist die Blut-Hirn-Schranke eine äußerst sinnvolle Einrichtung
unseres Körpers, die das Gehirn vor schädlichen Stoffen, die sich
im Blut befinden, schützt. Leider werden z.B. die Enzyme einer Enzym-Ersatztherapie
ebenfalls als schädlich interpretiert und können die Blut-Hirn-Schranke
nicht passieren – speziell für MPS III sehr misslich.
Um diesen Mechanismus zu verstehen, hat Dr. David Begley unter anderem an
einem Mausmodell mit MPS IIIA entsprechende Versuche durchgeführt. Dabei
wurden unterschiedliche Transportstoffe zur Überwindung der Blut-Hirn-Schranke
untersucht und die verschiedenen Wirkungen der Transportstoffe sehr detailliert
dargestellt.
Zusammengefasst sind im Mausmodell die Überwindungsmöglichkeit der
Blut-Hirn-Schranke mit Transportstoffen, die z.B. das Enzym transportieren,
nachgewiesen worden. Dieses ist ein weiterer Meilenstein auf dem Weg zur Behandlung
von MPS III und ähnlichen, speziell ZNS betreffenden Krankheiten.
Weiterer Punkt war das Thema Stammzellenforschung, das grundsätzliche
medizinische Aufmwerksamkeit fordert. Folgerichtig auch in der MPS-Forschung.
Dr. John Hopwood hat am MPSIIA-Modell die Wirksamkeit nachweisen können.
Es sind jedoch weitere Versuche notwendig, um einen statistischen Nachweis
über die Reduzierung der Speicherungen von Stoffwechselprodukten im Gehirn
zu erlangen.
Dr. Anna Tylki stellte eine Zusammfassung der bisherigen Erkenntnisse über
MPS IIIA vor, die sich naturgemäß im Wesentlichen auf die Informationen
der Eltern mit betroffenden Kindern stützt. Interessant war die Zusammenstellung
unterschiedlicher Gen-Mutationen.
Unter den unterschiedlichen Mutationen der Krankheit gibt es in den unterschiedlichen
Ländern unterschiedliche Häufigkeiten bestimmter Mutationen. Aufgrund
der Mutationskombination ist es mittlerweile möglich, eine bessere Klassifizierung
über den Krankheitsverlauf zu erhalten.
Dr. Patricia Dickson berichtete über die spinale Enzymgabe. Hierbei wird
über den Rückenmarkskanal das Enzym injiziert. Dieses Verfahren
ist bereits 100 Jahre alt und wurde lange Zeit für Anästhesie verwendet.
Für MPS I wurden bereits positive Ergebnisse erziehlt, für MPS IIIA
ist am Maus und Hundemodell erfolgreich das Enzym verabreicht worden. Wie
so oft sind leider auch hier Nebenwirkungen zu erwarten, die noch genauer
geklärt werden müssen.
Dr. Grzegorz Wegrzyn gab in seiner Präsentation den aktuellen Stand seiner
Genistein-Studie bei MPS IIIA wieder. Genistein beinflußt die Synthese
von Glykosaminoglykanen (GAG), jenem Stoff, der bei MPS nicht vollständig
abgebaut wird. 10 Patienten wurde über den Zeitraum eines Jahres 5 mg
je Kilogramm Körpergewicht verabreicht. Nach einem Jahr wurde eine signifikante
Reduktion von GAG nachgewiesen. Ebenso wurde bei Haaruntersuchungen eine Verbesserung
der Haaroberfläche festgestellt. Elternbefragungen ergaben eine subjektiv
deutliche Verbesserungen in allen Bereichen, die MPS IIIA-Patienten belasten.
Die Behandlung mit Genistein darf nicht unterbrochen werden. Nach Angaben
von Dr. Wegrzyn wurde im Mausexperiment nachgewiesen, dass 10% des Genistein
die Blut-Hirn-Schranke passiert (s.o.).
Die Nachfrage von Dr. Bergley nach dem Mechanismus wurde nicht klar beantwortet,
eine anschließende Diskussion aus Zeitgründen durch den Moderator
abgebrochen. Schade eigentlich!!
Für eine notwendige klinische Studie sind zur Zeit leider keine Mittel
vorhanden, so dass eine valide Untermauerung der Ergebnisse noch aussteht.
Abends haben wir mit Dr. Wegrzyn unsere eigenen Erfahrungen diskutiert. Wir
hatten Sascha ebenfalls einen Monat Genistein gegeben. Leider konnten wir
keine positiven Ergebnisse verzeichnen – im Gegenteil, Sascha wirkte
deutlich gedämpfter in seinen Aktionen, so dass wir unseren Privatversuch
nach einem Monat sofort beendeten! Erwartungsgemäß haben wir keine
Analyse bekommen.
Zusammenfassung der Diskussion:
1. Eventuelle Allergie
2. Ungeeignetes Präparat und damit Wirksamkeit des Genistein
Wir haben vereinbart, Dr. Wegryzyn die Beschreibung unseres Präparates
(Genistein CF80) zukommen zu lassen, um die Wirksamkeit des Genistein zu analysieren.
Die Analyse ergab, dass das von uns verwendete Präparat nicht dem entsprach,
was in deren Studie verwendet wurde.. Das verwendete Präparat heißt
Soyfem und wird von Biofarm www.biofarm.pl hergestellt. Weitere Informationen
sind in den einschlägigen Foren zu finden (z.B. http://forum.mps-ev.de/board.php?boardid=1&time=
oder http://www.google.de/search?hl=de&sa=X&oi=spell&resnum=0&ct=result&cd=1&q=forum+mps+genistein&spell=1)
Samstagabend wurden während des Gala-Diners zwei Awards vergeben:
- Einen für Eltern eines MPS-erkrankten Kindes
- Einen an Dr. Hopwood für sein Lebenswerk und unglaubliches Engagement
in der MPS-Forschung
Die Laudatio für Dr. Hopwood hielt auf sehr unterhaltsame Art Dr. Lorne
Clark.
Hierbei wurden auch bisher nicht bekannte Photos aus früheren Arbeitstagen
Dr. Hopwood
präsentiert. Ein wirklich würdiger Träger des Awards!!
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Anmerkung: *) Beim letzten Treffen des Internationalen MPS Networks in
Vancouver wurde eine gemeinsame Anstrengung in Bezug auf eine Genistein-Studie
vereinbart. Unter der Federführung der britischen MPS-Society haben einige
MPS-Gesellschaften, darunter die deutsche MPS-Gesellschaft, ihre finanzielle
Unterstützung zugesagt. Wir hoffen bereits im nächsten Rundbrief
mehr darüber berichten zu können.
