Enzymersatztherapie für Morbus Morquio A
Liebe Morquio-Familien,
liebe Morquio-Patienten!
Aus aktuellem Anlass möchten wir Sie über die neuesten Entwicklungen
aus dem Bereich der Morquio-Forschung informieren.
Vom 26.-29. Juni 2008 fand in Vancouver/Kanada das 10. Internationale Symposium
für MPS und verwandte Erkrankungen statt.
Im Rahmen der wissenschaftlichen Vorträge gaben die beiden Firmen Biomarin
und Vivendy Erklärungen über ihre derzeitigen Pläne im Bereich
der Forschung für eine Enzymersatztherapie bei M. Morquio A ab. Da nun
parallele Entwicklungen bei zwei verschiedenen Firmen stattfinden und dies
vielleicht bei Ihnen zur Verunsicherung führen könnte, möchten
wir Sie hier über den derzeitigen Stand informieren.
Wir möchten Sie hier auch darauf hinweisen, dass im Rahmen der 21. MPS-Familien- und Patientenkonferenz in Wuppertal (18.-21.9.08) über den derzeitigen Stand berichtet wird. Wir werden versuchen, die Verantwortlichen der jeweiligen Firmen als Teilnehmer zu gewinnen, damit sie Ihnen alle wichtigen Fragen beantworten.
Die Firma Biomarin Pharmaceutical Inc. (USA) plant die Durchführung zweier
klinischer Studien: die MorCAP und eine Phase I Studie. Die MorCAP (= Morquio
Clinical Assessment Program) umfasst eine mehrmonatige Basisuntersuchung von
ausgewählten Morquiopatienten, um eine Ausgangsposition zu haben, aus
der wichtige Parameter für die folgenden Studien abgeleitet werden können
(z.B. klinische Endpunkte). Hierfür ist eine ärztliche Untersuchung
nötig, es wird noch kein Enzym verabreicht. Der Beginn der MorCAP ist
für Mitte 2008 geplant.
Der Beginn für die klinische Phase I ist für Anfang 2009 geplant. Hier soll bei einigen wenigen Patienten zunächst untersucht werden, wie verträglich das Medikament ist und welches die erforderliche Dosis ist. Die Entwicklungen leitet Dr. Emil Kakkis (USA).
Die Firma Biomarin hat bereits zwei Enzymersatztherapien für MPS entwickelt
und erfolgreich auf den Markt gebracht (Aldurazyme, Naglazyme).
Für weitere Information über das MorCAP können Sie auch die
Website von Biomarin besuchen: www.morquioBMRN.com
Die Firma Vivendy (Basel, Schweiz; ehemals Inotech) entwickelt derzeit in
Zusammenarbeit mit Dr. Tomatsu ebenfalls eine Enzymersatztherapie für
Morbus Morquio.
Die präklinischen Untersuchungen für ein Maus-Modell und zur Synthese
eines chemisch veränderten Morquio-Enzyms hat Dr. Tomatsu (USA) durchgeführt.
Unter dem neuen Geschäftsführer von Vivendy, Herrn Dr. Toder, und
dem Medical Director, Prof. Rolfs von der Uni Rostock, plant die Firma eine
12-monatige präklinische Survey-Studie mit Beginn Ende 2008. Anschließend
ist die Durchführung einer klinischen Studie Phase I mit Enzym geplant.
Nähere Informationen über die Firma finden Sie unter www.vivendy.ch
Beide Firmen haben potentielle klinische Kooperationspartner (= „clinical sites“) genannt, unter anderem Prof. Beck (Mainz) und Dr. Wraith (Manchester, UK). Sobald feststeht, welches die „clinical sites“ der jeweiligen Firmen sind, werden wir Sie auf unserer Website darüber informieren.
Für weitere Informationen und Fragen können Sie gerne unsere Beratungsstelle für Enzymersatztherapie (Bettina Wildi) Tel.: 07771 -873214 oder die MPS-Beratungs- und Geschäftsstelle Tel.: 06021-858373 kontaktieren.
Mit herzlichen Grüßen,
Ihr Vorstand
(16.7.2008)
