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Mannosidosen: Therapie

Früher gab es keine kausale Therapie, das heißt, die Patienten wurden lediglich symptomatisch behandelt, z.B. Therapie der Infekte, Versorgung mit einem Hörgerät bzw. einer Sehhilfe, Stabilisierung der Gelenke.

Schon seit einigen Jahren ist bekannt, dass die Stammzelltransplantation eine Möglichkeit sein kann, die Krankheit zu stabilisieren. Manche Symptome der Erkrankung bessern sich, andere werden in ihrer progressiven Entwicklung aufgehalten. Bei der Mannosidose scheinen sich auch die kognitiven Fähigkeiten zu verbessern.

Diese Therapiemöglichkeit ist aber noch nicht so etabliert, es gibt nur eingeschränkte Erfahrungen, bei wem und in welchem Alter eine Stammzelltransplantation in Frage kommt. Die Transplantation ist sehr aufwändig und mit vielen Risiken behaftet.

Es ist noch nicht absehbar, ob und wann eine Gentherapie und Enzymersatztherapie zum Einsatz kommen können.

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